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            海報直擊丨“藥神父親”的孤獨冒險:終于為兒子做了基因治療,要把實驗室免費共享給罕見病患者

            2022

            / 08/23
            來源:

            大眾網

            作者:

            張穩

            手機查看

            記者:張珈瑋 張穩

              大眾網·海報新聞記者 張穩 張珈瑋 云南昆明報道

              這是一場始于兩年前的孤獨冒險,有關于父愛,但又遠不止于父愛。

              2020年5月,徐偉不到一歲的兒子顥洋被確診為Menkes綜合征患者。這是一種至今在全世界范圍內尚沒有藥物能夠治愈的罕見病,患兒平均19個月死亡,3歲內的死亡率接近99%,幾乎沒有病例活過四歲。

              兒子確診后不到一個月,徐偉決定自制“藥物”救子。當年9月,徐偉在家中改造出一間25平方米的封閉式實驗室,開始了這場孤獨的冒險。

              一年后,徐偉的故事被更多人知曉,他成了網上熱議的“制藥救子的藥神父親”。面對質疑和爭議,徐偉步履堅定,從未放棄,顥洋的生命也因此得以維持,還在不久前度過了自己的3歲生日。

              2022年6月,徐偉帶兒子顥洋到醫院注射了基因藥物,“他是全國第一例進行基因治療的Menkes病患者。”徐偉說,不僅是為了兒子,他也希望能夠通過這次臨床試驗為其他Menkes患者提供寶貴的科研數據。現在的徐偉,也有了新的打算。“希望讓更多的罕見病患者群體知道,我們走了一條這樣的路并且走通了,可以更好的去幫助到他們,至少可以給他們帶來希望,不再讓他們在絕望中等待。”

            首次基因治療后,徐偉、徐顥洋與醫院以及基因公司各方代表合照

              高中學歷父親自制“藥物”救罕見病兒子

              大眾網·海報新聞記者在徐偉位于昆明的家中見到他時,他正和妻子一起幫助兒子顥洋進行物理排尿。“每天所有的時間幾乎都和兒子相關。”

              徐偉說,顥洋現在能笑,也沒有癲癇的發作,但還是無法坐穩。“因為運動神經受損,可能腦部也有萎縮,平衡掌控的不是太好,你不扶著他就會倒下去,還有就是膀胱憩室,排尿不暢。”

              約半個小時的忙碌之后,顧不上吃早飯的徐偉,帶記者參觀了位于家中陽臺上的自制實驗室。2021年9月以來,他早已經習慣了和媒體打交道的生活,雖然近幾個月來,媒體來訪的頻率已不像最初那般頻繁。

              實驗室是完全密閉的空間,需要無菌環境,進入實驗室前要更換鞋套和防護服。實驗室內部的設備也讓記者眼花繚亂,各種精密儀器和原材料,完全不遜色于一間專業的實驗室。在這間陪伴了他數百個日日夜夜的實驗室中,徐偉向記者講述了他這段孤獨的冒險。

              “不是制藥,是制化合物。”徐偉像往常接受采訪時一樣,再次向記者強調。

            徐偉和兒子顥洋在一起

              今年31歲的徐偉,高中畢業后進入社會打拼,做過餐飲,開過網店。2019年6月,徐偉第二個孩子出生。兒女雙全,事業也有起色,正當徐偉對美好生活充滿著憧憬時,一通電話打破了生活的平靜。

              2020年5月的一天,正在等紅燈的徐偉,接到了云南省第一人民醫院的電話,顥洋被確診患上了Menkes綜合征,這是徐偉第一次聽到這個名字。“醫生讓我們先提前了解一下,下午再到醫院去,最好直系親屬都過去,當時我就感覺可能會比較嚴重。”

              把車停在路邊,徐偉上網搜索了Menkes綜合征。Menkes綜合征又稱卷發綜合征,是一種由銅轉運蛋白ATP7A基因突變引起罕見先天性銅代謝異常疾病,在新生兒中的發病率約為十萬分之一,典型癥狀包括頭發卷曲、生理功能退化、精神發育遲緩等。

              “罕見病”“沒有治愈病例”“很難活過3歲”,這些刺目的字眼,讓徐偉意識到了事情的嚴重性。徐偉帶著孩子前往北京解放軍總醫院,也得到了同樣的結論。

              之后,徐偉嘗試用雞尾酒療法補充微量元素,用組氨酸銅、伊利司莫銅等改善病癥。“這些都不能算是‘藥’,它們在全球范圍內都沒有上市。”徐偉說,組氨酸銅最開始是山東一個病友給他的,“他是從外部渠道獲得的,這些藥不僅貴,有時還只能用過期的,而且不可能隨時都有。”

              從兒子確診,到決定自制藥物,徐偉只用了半個月的時間。“因為孩子的病情,沒有太多時間去考慮,恨不得第二天就可以有藥給他。”

            徐偉在書房查閱相關論文

              2020年6月,顥洋在北京住院期間,徐偉開始每天用電腦查閱論文和資料,看了足有五六百篇論文。“大部分都是英文,我就一個詞一個詞翻譯。因為涉及到很多學術名詞,每個名詞背后又有很多知識點,需要逐一了解之后,才能看懂這一句話是什么意思,有時候讀懂一句話可能都要一天時間。”這對于一個只有高中學歷、毫無醫學背景的人來說,簡直難如登天。

              大概一個半月之后,初步了解組氨酸銅制作過程的徐偉,開始在全國各地尋找藥廠。幾經輾轉,徐偉在上海找到了一家共享實驗室。“1.4萬元可以完成一次實驗。”

              簽訂合同之后,徐偉根據論文中提到的方法購買了原料,在上海的實驗室全程參與了組氨酸銅的制備。制作完成后,徐偉把“藥”拿回了家。為了確保劑量的安全范圍,徐偉打算先在兔子身上做實驗。

              “買了三只小兔子做實驗,但是注射的劑量太大,兔子死了。后來換成成年兔子,這次沒事。”這也讓徐偉非常忐忑,他還是不敢給孩子注射,就先在自己身上打了一針,觀察了三天感覺沒有異常,又給妻子打了一針,還是沒有異常,這才給孩子注射。

              如今,再回過頭來看當初的嘗試,徐偉坦言,“當初不懂的地方太多了,不能算是一次嚴格意義上的實驗。”但是,顥洋在注射了自制的藥物之后,與同齡患者相比,情況出現了明顯的緩解。“每次注射后,孩子的血清和銅藍蛋白指標都會恢復正常。”這也給了徐偉信心。

              花費數十萬在家里改造實驗室,剛為兒子做了基因治療

              “這個藥的有效期只有56天,我一個多月就得去一次上海,再加上實驗室的費用,基本上每制作一次就要花費兩萬元。”第一次制作完成之后,徐偉決定,把實驗室搬進家里。“整個過程我都有參與,我也知道需要什么設備。”

              徐偉選中了家里露臺花園旁的雜物間,購買了生物安全柜和高溫滅菌柜等器材和原料,開始在家里制作組氨酸銅。但組氨酸銅只能緩解病癥。此后,徐偉開始研究基因治療,自制伊利司莫銅,培養干細胞。

            徐偉在家中改造實驗室

              徐偉此舉,也引來了家人的反對。“沒有人愿意相信,藥是那么簡單可以做出來的。沒有任何一個人支持,覺得這是件不可能的事情。”

              但徐偉是一個比較固執的人,“在事情做成之前,我不太愿意花過多的精力去解釋,我覺得事實就是最好的證明。”雖然家人并不理解和支持,有時也會抱怨,不過在徐偉把所有精力都放在給孩子治病上的時候,他們也會幫著照顧孩子,免除徐偉的后顧之憂。

              當記者問及他一開始是否相信自己會成功時,徐偉直言,“我其實蠻固執的,我相信可以成功,因為合成組氨酸銅的難點其實是在于沒有藥企愿意去做,沒有人愿意把它變成藥物,因為它不具備商業價值,它實際上只是一個很簡單的有機化合物。”

              開始自制“藥物”之后,徐偉逐漸沒有精力再去經營網店,喪失了經濟來源,全靠之前的積蓄維持生活。

              “整天不停地看論文,補習相關的知識,再加上孩子的日常護理,基本沒有自己的生活。我們唯一的目標就是為了拯救孩子,所有行動都是圍繞著他來做。錢沒了可以再賺,首先要保證的是孩子盡快用上這個藥。”徐偉透露,開始自制“藥物”之后,已經花費了七八十萬。

              徐偉直言,他也有堅持不下去想要放棄的時候。“想放棄的時候,不用過多的去逼自己,很多事情你得學會自己去調整。只要是個人都會有這樣(放棄)的念頭,你得想辦法去放松,想放棄的時候就放棄一兩天,反正我心里面知道這個事我肯定是得做的。”

              “如果有藥放在你面前,能夠治療你孩子的病,你會不用嗎?”這或許就是徐偉一直堅持到現在的原因。“我一直想的是,這對孩子來說不公平,他來到這個世界上,連這世界都沒認真的體會過,就要去迎接死亡,而且過程如此痛苦,這是每一個父親都會去做的事情。”

            正在做實驗的徐偉

              其實,徐偉從一開始就知道,組氨酸銅只能緩解不能治愈Menkes綜合征。在制作組氨酸銅的過程中,徐偉開始了解基因治療。“通過基因替代,將外源正常基因導入靶細胞,以糾正或補償缺陷和異常基因引起的疾病,以達到治療目的。”

              徐偉“自制藥救子”的故事引發社會的廣泛關注后,一些基因公司和醫院聯系徐偉,希望能為顥洋提供基因治療的嘗試,以期找到能夠治愈Menkes綜合征的方法。徐偉知道基因治療的臨床項目具有一定的未知風險,綜合考慮后他選擇接受,不僅是為了兒子,他也希望能夠通過這次嘗試為其他Menkes患者提供寶貴的科研數據。

              幾經考慮,徐偉選擇和廣州一家基因公司合作。此時,顥洋已經兩歲多,留給他治療的時間可能不多了。為了顥洋能夠盡快嘗試基因治療,廣州這家基因公司投入了大量人力物力,不斷優化基因遞送方案與生產工藝,針對多個關鍵技術瓶頸進行了反復的攻關。

              最終,原定于在去年年底進行的基因替代臨床試驗,直到今年6月才終于完成。那一天,顥洋剛剛度過了自己的3歲生日,這也是Menkes綜合征基因治療的首次嘗試。

              “沒必要做之前就想那么多,想多了不容易邁出那一步。”給孩子注射基因藥物,經過臨床觀察,目前來看效果還不錯,這對徐偉來說,是最好的父親節禮物。“孩子沒有大的不良反應,而活動能力與互動性已經開始有提升,不用輔助自己抬頭的時間明顯加長了,還第一次看到他趴著能轉頭了,這幾年首次目睹他的狀況好轉而不是持續變差,我真的很激動,希望接下來他能有更好的表現。”

              徐偉說,基因治療是一條很長的路,要做無數的實驗,尋找很多未知的載體。為了更深入地了解基因治療,徐偉參加了成人高考,下一步準備參加專升本考試,未來還打算參加研究生考試。“一邊做實驗,一邊照顧孩子,一邊查論文,順便就把成人高考考了,本科的自考也在考。”

              徐偉也有想過自己可能會失敗。“如果我挽回不了他的生命,至少我不能讓他白來這世界上一趟,至少我們做的這些嘗試是有意義的。如果我們失敗了,也可以為后來的Menkes病的患者提供一些經驗。我為他的生命賦予了意義,他的事情鼓勵了那么多的人,讓罕見病群體在黑暗當中看到了一種希望,我們也是在追求希望的過程中失敗的。”徐偉說。他不能接受的是在絕望中等待失敗。

              徐偉說,至少他們現在是有希望、有期待的。“兒子恢復得一天比一天好,我們期待他能恢復到和正常孩子一樣,能夠好好看看這個世界,這是我們最終的目的。其實他現在每天也挺開心,也很愛笑,我們也不覺得被一片烏云籠罩在頭上,我們每天都看得到希望,一步一步都在向著希望努力。”

              要把實驗室免費共享給罕見病患者

              問及有沒有考慮到用藥安全問題和法律風險?徐偉直言,“安全問題肯定考慮過,其實每樣藥物我都是第一個試過才會給他使用。法律風險沒有過多地去考慮,就是考慮救自己的孩子,來不及去考慮風險。而且它并不是藥物,只是一個化合物。”徐偉再次向記者強調。

              徐偉說,自制藥用化合物給他帶來了希望,也打開了他新世界的大門。“如果說重新選擇一次,我還是會做同樣的選擇。”

              對于網上的評價,徐偉向來不太關注。“我覺得社會倫理不應該去綁架個人的倫理,對于一個父親來說,如果我明知道這個化合物可以救我自己的孩子,卻因為自己不能去做,就要看著孩子等死,這是違反個人的倫理。如果連生命都不能保證,還怎么去談其他的東西。”

              有人說徐偉是現實版的“藥神”,也有人說他是中國版的“羅倫索的油”。對于這些評論,徐偉坦言,他沒有想過在自己的身上加一個什么樣的標簽。“君子不器,不用貼標簽,就是我自己,每一個父母都很偉大。”

            正在做實驗的徐偉

              問及有沒有想對未來的兒子說的話?徐偉坦言“沒有”。“未來等他長大了,我自己跟他說不就行了,我干嘛現在說。”不過,徐偉說,他有很多想對罕見病家屬說的話。

              “我之前想的更多的,是讓家人的生活變得更好。后來我孩子得了罕見病,我才發現中國有那么大的罕見病群體,他們的故事真的很凄慘、很悲涼。通過學習制備一個化合物,可以真正地讓這些痛苦得到緩解,甚至可以挽救一個人的生命,我覺得這是很有意義的事情。”徐偉提到,他現在的想法發生了改變。之前他覺得自己的做法無法讓更多罕見病家屬得到借鑒,覺得確實幫不了他們太多,而且他也不確定基因治療這條路能不能走得通。

              “但是目前來看,這條路我應該是走通了。如果這條路我都可以走得通,其他的一些罕見病患者其實也有可能走得通。如果這些社會資源,還有那么多人的幫助,最終只是幫助到了我一個家庭,我覺得它的社會意義并不是太大。”

              徐偉直言,現在的他,有了新的打算。“讓更多的罕見病患者群體能夠知道,我們走了一條這樣的路并且走通了,我也想看看他們到底有沒有同樣的需求。如果有的話,我想把這個實驗室做成共享實驗室,把所有的設備都對罕見病患者免費開放。更好地幫助到他們,至少可以給他們帶來希望,不再讓他們在絕望當中去等待。”

              徐偉說,他好像找到了生活的意義,那就是推動整個罕見病群體的治療。“人多力量大,我們有自己的實驗室可以進行前期實驗,然后委托給專業的生物公司進行生產。只要解決最后的一個問題,那就是有醫院可以幫我們發起臨床研究,我們就有機會去嘗試。”

              “昨日之深淵,今日之淺談。”徐偉如是總結過去兩年自己的人生。“圖難于其易,為大于其細。自己過去兩年做的事情,至少我覺得沒有大家想象的那么無法逾越。”

              記者告別離開時,徐偉換上防護服,獨自坐在顯微鏡前,調教準焦螺旋,開始觀察培養皿中細胞的發育情況,孤單的背影顯得比以往要更加信念堅定……

            責編:付興帥

            審核:丁厚勤

            責編:丁厚勤

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